Ново изследване показва, че генната терапия може значително да подобри слуха при хора с вродена глухота или тежка загуба на слуха. Учени от Каролински институт, съвместно с болници и университети в Китай, са лекували десет пациенти, като при всички е отчетено подобрение. Резултатите са публикувани в Nature Medicine.

„Това е огромна крачка напред в генетичното лечение на глухота, която може да промени живота както на деца, така и на възрастни“, заяви Маоли Дуан, съавтор на изследването.

В проучването участват пациенти на възраст от 1 до 24 години с генетична форма на глухота, причинена от мутации в гена OTOF. Тези мутации пречат на организма да произвежда протеина отоферлин, необходим за предаването на звукови сигнали от вътрешното ухо към мозъка.

За лечението учените използват синтетичен аденоасоцииран вирус (AAV), чрез който доставят работеща версия на гена директно във вътрешното ухо. Процедурата се извършва с еднократна инжекция през т.нар. кръгъл прозорец на кохлеята.

Подобрение на слуха е отчетено още в рамките на месец след терапията. След шест месеца всички пациенти показват ясно възстановяване – средният праг на чуване се подобрява от 106 на 52 децибела.

Най-силен ефект се наблюдава при децата, особено във възрастовата група между 5 и 8 години. При едно от децата – 7-годишно момиче – слухът е почти напълно възстановен, като то успява да води нормални разговори само четири месеца след лечението.

Терапията е оценена като безопасна и добре поносима. Най-често наблюдаваният страничен ефект е временно намаляване на неутрофилите – вид бели кръвни клетки. Не са регистрирани сериозни нежелани реакции в периода на проследяване.

Според учените това е само началото. Вече се работи върху терапии, насочени към други гени, свързани със загуба на слуха, като GJB2 и TMC1.

Изследователите са оптимисти, че в бъдеще генната терапия ще може да предложи лечение за различни форми на наследствена глухота.